Polscy badacze pracują nad nową metodą leczenia ostrej białaczki

Hematolodzy z Warszawy rozpoczęli badania nad nową metodą terapii ostrej białaczki limfoblastycznej, opornej na leczenie. Projekt finansuje Agencja Badań Medycznych.

Ostra białaczka limfoblastyczna (ang. acute lymphoblastic leukemia – ALL) to choroba nowotworowa wywodząca się prekursorowych limfocytów linii B lub T powstających w szpiku kostnym, uznawana jest za chorobę rzadką. ALL może występować we wszystkich grupach wiekowych, jednak najczęściej rozpoznawana jest u dzieci. Choć z wiekiem zmniejsza się częstość występowania tej choroby, to pogarsza się też rokowanie – odsetek 5-letnich przeżyć dla młodych dorosłych wynosi 54 proc., a dla osób powyżej 60 roku życia już zaledwie 13 proc.

„Dla naszego zespołu badawczego to bardzo ważny projekt. Opiera się on na wynikach badań przedklinicznych przeprowadzonych w IHiT (Instytut Hematologii i Transfuzjologii – PAP), które wykazały, że zahamowanie aktywności niektórych enzymów (kinaz) w komórkach białaczkowych przywraca ich wrażliwość na standardowe leczenie. Chcemy zatem wykorzystać zarejestrowane i stosowane w innych wskazaniach onkologicznych nowatorskie leki z grupy inhibitorów kinaz do przełamania oporności na standardowe leczenie oparte o glikokortykosteroidy u tych pacjentów, którzy z powodu zaawansowania procesu chorobowego nie kwalifikują się do intensywnego leczenia nawrotu choroby” – wyjaśnia dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii i kierownik projektu prof. Ewa Lech-Marańda, cytowana w prasowym komunikacie.

Projekt badawczy jest w fazie przygotowań do uruchomienia badań, które przeprowadzone zostaną w dwóch częściach, obejmujących badanie populacyjne i badanie kliniczne 1 fazy.

Naukowcy pracują nad nową metodą leczenia ostrej białaczki limfoblastycznej

„Badaniem populacyjnym planujemy objąć wszystkich dorosłych chorych na ALL zgłaszających się do naszego szpitala lub jednostek współpracujących, którzy wyrażą zgodę na udział w badaniu. W próbce krwi tych pacjentów będziemy poszukiwać biomarkerów, które mogą dostarczyć informacji o wrażliwości danego chorego na leczenie celowane, wyborze optymalnej terapii i rokowaniu, które mogłyby być wykorzystane w rutynowej diagnostyce choroby w przyszłości” – podkreśla dr n. med. Eliza Głodkowska-Mrówka, adiunkt w Instytucie Hematologii i Transfuzjologii i kierownik naukowy projektu.

Dodaje, że badanie to daje szansę na opracowanie testu pozwalającego na personalizację leczenia tego typu białaczki i może ułatwić wybór skutecznej terapii. Ta część metodologii będzie opracowywana wspólnie z holenderską firmą PamGene. Prace w tej części projektu rozpoczną się w pierwszym kwartale 2021 r.

Z kolei badaniem klinicznym pierwszej fazy zostaną objęci wybrani chorzy ze wznową ALL, którzy nie kwalifikują się do intensywnej chemioterapii.

„Ta grupa chorych otrzyma nowatorską terapię eksperymentalną opartą o inhibitory kinaz (trametynib, gilteritynib lub ewerolimus) w połączeniu z deksametazonem. Celem badania będzie sprawdzenie bezpieczeństwa i skuteczności tej formy leczenia oraz określenie farmakokinetyki badanych leków. W dalszej perspektywie czasowej, uzyskane w ramach tej próby wyniki staną się podstawą przeprowadzenia kolejnego badania klinicznego, tym razem w populacji pacjentów z ALL zależną od aktywacji kinaz, którego celem będzie eliminacja choroby resztkowej i poprawa wyników leczenia” – tłumaczy dr n. med. Eliza Głodkowska-Mrówka.

Badania zaplanowano na 5,5 roku i weźmie w nich udział kilkaset osób. Zespół badawczy tworzą naukowcy IHiT w tym m.in. hematolodzy, diagności, bioinformatycy, biolodzy molekularni, patomorfolodzy, radiolodzy, a także koordynatorzy, farmaceuci i personel pielęgniarski.

„Zakładamy, że wyniki naszych badań znacznie poszerzą widzę na temat biologii komórek ALL, dzięki czemu w niedalekiej przyszłości będziemy mogli stosować spersonalizowane terapie już w pierwszej linii leczenia tej choroby, co przyczyni się do poprawy wyników leczenia dając pacjentom większą szansę na życie bez białaczki” – przekonuje prof. Ewa Lech-Marańda. (PAP)

Źródło: Serwis Nauka w Polsce – www.naukawpolsce.pap.pl