Nadzieja dla polskich chorych na SM. Najnowszy lek mógłby im pomóc

W 2018 roku po raz pierwszy pojawił się lek, który można zastosować zarówno w postaci pierwotnie-postępującej, jak i rzutowo-remisyjnej stwardnienia rozsianego – mówili eksperci na konferencji prasowej zorganizowanej przez Dziennikarski Klub Promocji Zdrowia.

„Jeszcze 10 lat temu stwardnienie rozsiane kojarzyło się z osobą na wózku” – mówiła dr hab. Monika Adamczyk–Sowa, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Śląskiego Uniwersytetu Medycznego oraz prezes elekt Sekcji Stwardnienia Rozsianego i Neuroimmunologii Polskiego Towarzystwa Neurologicznego. – „Dzięki nowym metodom leczenia wielu chorych pracuje i prowadzi aktywne życie. Powszechnie dostępny stał się rezonans magnetyczny, który pozwala dokładniej diagnozować chorobę, niegdyś rozpoznawaną ostatecznie dopiero podczas sekcji. Jednak stwardnienie rozsiane to choroba o wielu twarzach, każdy chory wymaga indywidualnie dobranego leczenia, a części z nich nadal nie udawało się pomóc”.

Jak wyjaśniła, działający na limfocyty B okrelizumab, który u znacznej części pacjentów powstrzymuje postęp choroby, mógłby zmienić życie setek chorych w Polsce. W Europie zarejestrowany został w styczniu 2018. Na razie w ramach badań klinicznych w Polsce ma do niego dostęp 48 osób. Eksperci liczą jednak, że w razie wprowadzenia refundacji mógłby on pomóc 700-800 osobom, w przypadku których inne metody leczenia były nieskuteczne.

„To naprawdę przełomowa terapia: dotychczas ci pacjenci byli skazani na inwalidztwo. Niestety, jeśli doszło do zmian neurodegeneracyjnych, okrelizumab ich nie cofnie” – mówiła dr Adamczyk–Sowa.

Koszty terapii (2 dawki okrelizumabu rocznie) to obecnie 120 tysięcy złotych. Według dr Adamczyk–Sowy do leczenia okrelizumabem kwalifikowałoby się około 700 osób; u przeważającej większości skutkują inne, tańsze metody leczenia.

Wyniki raportu pokazującego koszty leczenia SM w Polsce przedstawiła dr Małgorzata Gałązka-Sobotka, dyrektor Centrum Kształcenia Podyplomowego oraz Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia w Uczelni Łazarskiego. Powołała się na dane Narodowego Funduszu Zdrowia (NFZ) dla lat 2008-2016. Wynika z nich, że w analizowanym okresie średnioroczna liczba pacjentów z SM była stabilna i wynosiła ok. 43 tys. Na terapię pacjentów NFZ wydatkował w 2008 r. 137 mln zł, natomiast w 2016 r. – 400 mln zł. Średnie wydatki na pacjenta wzrosły z 3,5 tys. zł w 2008 r. – do kwoty ponad 9,2 tys. zł w 2016 r. Odsetek pacjentów, dla których NFZ finansował terapię w ramach programów lekowych, wyniósł ok. 43 proc. (10 717 pacjentów) w 2016 r. W 2008 r. NFZ wydatkował na programy lekowe w stwardnieniu rozsianym ok. 74 mln zł, a w 2016 r. – ok. 312 mln zł. Średnia wartość terapii jednego pacjenta wyniosła ok. 28,7 tys. zł.

Dr Gałazka-Sobota zwrócił uwagę, że na finanse państwa należy patrzeć całościowo. „Większe nakłady na leczenie stwardnienia rozsianego przekładają się w dłuższej perspektywie na niższe wydatki ZUS, związane z rentami i opieką socjalną, nie mówiąc już o znacznie wyższej jakości życia chorych” – powiedział.

Prezes Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego Tomasz Połeć podkreślił, że sytuacja chorych na SM w Polsce poprawiła się w ostatnich latach, zwłaszcza dostęp do nowoczesnych metod leczenia. Jednak nadal wiele pozostaje do zrobienia. Chodzi zwłaszcza o przedłużenie okresu przyjmowania nowoczesnych leków, obecnie ograniczone do 5 lat. Jak podkreśliła dr Adamczyk-Sowa, w kilka tygodni od momentu przerwania lecenia może pojawić się nagłe przyspieszenie rozwoju choroby (tak zwany rebound effect).

Stwardnienie rozsiane (SM) to jedna z najczęściej występujących przewlekłych chorób neurologicznych. Choć nie wiadomo, co ją inicjuje – to wiemy, że ona jest chorobą autoimmunologiczną. Układ odpornościowy atakuje osłonkę mielinową komórek mózgu i rdzenia (czasem tylko rdzenia). Według szacunków specjalistów dotyka ona 45 tysięcy Polaków. Choroba jest zwykle rozpoznawana wśród ludzi młodych, między 20 a 40 rokiem życia, ale może dotyczyć także dzieci i osób starszych. Postać rzutowo-remisyjna 2 do 3 razy częściej występuje u kobiet, niż u mężczyzn. Co roku w Polsce rozpoznawana jest u 1,3 do 2,1 tys. osób. Z czasem choroba odbiera pacjentom możliwość pełnej i samodzielnej egzystencji.

Istnieje kilka odmiennych postaci klinicznych SM. Najczęstsza, rzutowo-remisyjna, dotyczy 75 proc. pacjentów, u których objawy takie jak zaburzenie kończyn drętwienie czy niedowład pojawiają się okresowo, po czym ustępują – wszystkie dostępne dotychczas leki skierowane były tylko do tej grupy pacjentów. Z czasem postać rzutowo-remisyjna może przejść we wtórnie postępującą. U niektórych osób zmiany postępują cały czas i nie cofają się (postać pierwotnie postępująca). Osobom, u których występuje ta ostatnia postać (około 10 proc) dotychczas nie można było pomóc.

Chorzy na rzutowo-remisyjną postać stwardnienia rozsianego mogą w Polsce obecnie korzystać z 11 leków, które finansowane są ze środków publicznych i dostępne w ramach dwóch odrębnych programów lekowych.

Źródło: Serwis Nauka w Polsce – www.naukawpolsce.pap.pl, Autor: Paweł Wernicki